BAAR, Suiza, 8 de febrero de 2021 /PRNewswire/ — Orpha Labs AG anunció hoy su programa de uso compasivo para poner ORL–101 a disposición de los médicos que brindan atención a pacientes con deficiencia de adherencia a Leucocitos de tipo 2 (DAL-2). ORL-101 es una nueva formulación de L-fucosa ultrapura actualmente en desarrollo para el tratamiento de pacientes con DAL-2.

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El Ministerio de Salud de Israel (MOH) aprobó el uso de ORL-101 para pacientes con DAL-2 bajo el programa de uso compasivo de Orpha Labs. Orpha Labs espera inscribir pronto a pacientes con DAL-2 en un ensayo de fase III.

El fundador y director ejecutivo de Orpha Labs, Dr. Alp Bugra Basat, expresó: “Nos enorgullece anunciar este avance. ORL-101 es el primer producto autorizado para uso compasivo en un programa para pacientes con DAL-2, un paso importante en nuestro trabajo para introducir productos en el desarrollo clínico a fin de ayudar a los pacientes con trastornos ultrarraros“.

La FDA le otorgó a ORL-101 la designación de enfermedad pediátrica rara para el tratamiento de pacientes con DAL-2. Si se aprueba la solicitud para un nuevo medicamento (“NDA”) de ORL-101 para pacientes con DAL-2, la Compañía podría recibir un vale de revisión de prioridad (“PRV”) de la FDA, el cual se puede canjear para obtener la revisión de prioridad para cualquier solicitud de comercialización posterior.

Acerca de la deficiencia de adhesión leucocitaria de tipo 2 (DAL-2)
La DAL-2 (OMIM # 266265) es una inmunodeficiencia primaria autosómica recesiva que se caracteriza por el deterioro de la motilidad leucocitaria y el retraso del neurodesarrollo moderado a severo. El defecto genético en pacientes con DAL-2 ha demostrado ser una variedad de mutaciones en el gen SLC35C1 que codifica para el transportador GDP-fucosa 1. Este transportador media la absorción de GDP-fucosa en las vesículas de Golgi, y su disfunción causa la ausencia de gliocitos fucosilados en las membranas de las células. Esto conduce a la pérdida de ligandos de E y P-selectina en los leucocitos, haciendo que los leucocitos circulantes no puedan migrar eficientemente hacia los sitios de infección y esto, a su vez, causa leucocitosis persistente y episodios recurrentes de infecciones con riesgo vital.

Acerca de Orpha Labs AG
Orpha Labs AG es una compañía de investigación y desarrollo impulsada por las necesidades de los pacientes, comprometida a descubrir, desarrollar y suministrar medicamentos efectivos para enfermedades ultrarraras desatendidas. Nuestra misión es suministrar productos innovadores que mejoren no solo las tasas de supervivencia, sino también la calidad de vida de estas poblaciones de pacientes.

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Dr. Alp Bugra Basat
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FUENTE Orpha Labs AG