SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 18 de mayo de 2022 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. anunció hoy que la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria de Brasil, ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), aprobó actualizaciones a la marca1 de Translarna™ (ataluren) para el tratamiento de pacientes que se convierten en no ambulatorios debido al curso natural de la enfermedad. La actualización tiene como objetivo garantizar la continuidad del tratamiento en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) con mutación sin sentido.

“Sabemos lo importante que es el diagnóstico temprano con la Duchenne, y que el tratamiento continuo puede retrasar la disminución funcional de los miembros inferiores, de las funciones pulmonares y cardíacas, y de la calidad de vida”, afirmó Kylie O’Keefe, vicepresidenta sénior de Estrategia Comercial y Corporativa Global de PTC Therapeutics. “La marca actualizada es un paso positivo para la comunidad de la Duchenne en Brasil”.

La Duchenne es una enfermedad progresiva grave que conduce a un rápido deterioro de la función muscular, lo que provoca frecuentemente que los niños deban usar una silla de ruedas en la adolescencia temprana y, eventualmente, que requieran ventilación artificial para respirar.2,3 Translarna es el único tratamiento para la causa subyacente de la Duchenne causada por una mutación sin sentido. Los ensayos clínicos y la evidencia del mundo real han demostrado el potencial de Translarna para desacelerar el progreso de la enfermedad y mejorar los resultados de los pacientes.2-3

Acerca de Translarna™ (ataluren) 

Translarna (ataluren), descubierta y desarrollada por PTC Therapeutics, Inc., es una terapia de restauración de proteínas diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con afecciones genéticas causadas por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración en el código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante está determinado por la proteína que no se puede expresar en su totalidad y ya no es funcional, como la distrofina en la Duchenne. Translarna, el nombre comercial del ataluren, cuenta con licencia en Brasil para el tratamiento de la mutación sin sentido de la Duchenne en pacientes ambulatorios a partir de los 2 años de edad. Ataluren es un nuevo fármaco en investigación en los Estados Unidos.

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)
La distrofia muscular de Duchenne, que afecta principalmente a los varones, es un trastorno genético raro y fatal que produce debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y provoca la muerte prematura a mediados de la segunda década de vida debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria. Es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de la proteína funcional distrofina. La distrofina es fundamental para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluidos los músculos esqueléticos, cardíacos y el diafragma. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de caminar (pérdida de ambulación) a partir de los 10 años, seguida de la pérdida del uso de sus brazos. Posteriormente, los pacientes con la Duchenne sufren complicaciones pulmonares potencialmente fatales, por lo que requieren asistencia respiratoria mecánica, y complicaciones cardíacas hacia el final de su adolescencia y durante la segunda década de vida.

Puede encontrar más información sobre la Duchenne por medio de la Asociación de Distrofia Muscular y Parent Project Muscular Dystrophy. Además, puede encontrar información y recursos en www.duchenneandyou.com, www.movimentoduchenne.com.br (en portugués) y www.duchenneytu.com (en español).

Acerca de PTC Therapeutics, Inc. 
PTC es una compañía biofarmacéutica global de base científica que se enfoca en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de fármacos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con trastornos poco comunes. La capacidad innovadora de PTC para identificar nuevas terapias y comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa su inversión en el desarrollo sólido y diversificado de medicamentos transformadores. La misión de PTC es brindar acceso a los mejores tratamientos para los pacientes que tienen pocas o nulas opciones terapéuticas. La estrategia de PTC es aprovechar su sólida experiencia científica y su infraestructura comercial mundial para poner las terapias al alcance de los pacientes. PTC considera que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. Para obtener más información, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Instagram, Facebook, Twitter y LinkedIn.

Para obtener más información: 

Inversionistas:
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Declaraciones prospectivas 

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según lo dispuesto por la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en esta publicación, diferentes a las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre: expectativas, planes y perspectivas futuras para PTC, incluso las relacionadas con la comercialización de sus productos y candidatos a productos, la estrategia de PTC, las operaciones futuras, la situación financiera futura, los ingresos futuros, los costos proyectados y los objetivos de la gerencia. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras “guía”, “plan”, “anticipar”, “creer”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “poder”, “apuntar”, “potencial”, “hará”, “podría”, “debería”, “continuar” y expresiones similares.

Los resultados reales de PTC, así como su desempeño o logros, pueden diferir sustancialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que se realizan, como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, entre los que se incluyen los relacionados con: el resultado de la fijación de precios, la cobertura y negociaciones de reembolso con pagadores externos para los productos de PTC o candidatos a productos que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de la industria, el mercado, la economía, las condiciones políticas o reglamentarias; cambios en las leyes fiscales, reglamentarias, tarifarias, políticas y de otro tipo; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos a productos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general en materia de desarrollo; y los factores descritos en la sección “Risk Factors” (Factores de riesgo) del informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada ocasionalmente en otros archivos de PTC presentados ante la SEC. Le recomendamos considerar cuidadosamente todos estos factores.

Al igual que en cualquier fármaco en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación reglamentaria en algún territorio, o que demuestre ser comercialmente exitoso, incluida Translarna.

Las declaraciones prospectivas aquí contenidas representan las opiniones de PTC exclusivamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o los cambios en los planes, previsiones, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que se produzcan después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto en los casos en que la ley así lo requiera.

1 https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/q/?nomeProduto=Translarna
2 Birnkrant DJ et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018; 17:251–67.
3 Duchenne Muscular Dystrophy. Muscular Dystrophy Association. Disponible en: https://www.mda.org/disease/duchenne-muscular-dystrophy. Consultado por última vez en octubre de 2021.

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.