– BLA presentado a la FDA para Upstaza™ para el tratamiento de la deficiencia de AADC –

– A mediados de año se presentará un nuevo NDA para Translarna™ en función de los comentarios de la FDA –

SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 19 de marzo de 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de una BLA a la FDA estadounidense para Upstaza™ (eladocagene exuparvovec), una terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC). Asimismo, sobre la base de los recientes comentarios de la FDA, PTC planea volver a presentar una NDA para Translarna™ (ataluren) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (nmDMD). PTC espera volver a presentar el NDA a mediados de año.

“Estamos entusiasmados por acercar Upstaza un paso más a los niños de Estados Unidos con la enfermedad altamente mortal y fatal de la deficiencia de AADC. Los datos recogidos hasta la fecha siguen demostrando los beneficios clínicos transformadores que la terapia génica proporciona a los pacientes”, declaró el Dr. Matthew B. Klein, Consejero Delegado de PTC Therapeutics. “Asimismo, esperamos con interés la nueva presentación de la NDA de Translarna este verano. Sabemos que los pacientes y las familias estadounidenses han estado esperando una terapia aprobada que se dirija especialmente a la nmDMD”.

Asimismo, el MAA de sepiapterina para la PKU sigue según lo previsto para su presentación a la EMA a finales de este mes.

Acerca de Upstaza (eladocagene exuparvovec)
Upstaza es una terapia de sustitución génica de un solo uso indicada para el tratamiento de pacientes a partir de 18 meses de edad con un diagnóstico clínico, molecular y genéticamente confirmado de deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC) con un fenotipo grave. Se trata de una terapia génica basada en el virus adenoasociado recombinante de serotipo 2 (AAV2), que contiene el gen humano DDC .1  Está diseñada para corregir el defecto genético subyacente, mediante la administración de un gen DDC funcional directamente en el putamen, aumentando la enzima AADC y restaurando la producción de dopamina.2,3

El perfil de eficacia y seguridad de Upstaza ha quedado demostrado en ensayos clínicos y programas de uso compasivo.1 El primer paciente recibió la dosis en 2010. En los ensayos clínicos, Upstaza demostró mejoras neurológicas transformadoras. Los efectos secundarios más frecuentes fueron insomnio inicial, irritabilidad y discinesia.

La administración de Upstaza se produce mediante un procedimiento quirúrgico estereotáctico, un procedimiento neuroquirúrgico mínimamente invasivo utilizado para el tratamiento de diversos trastornos neurológicos pediátricos y en adultos. El procedimiento de administración de Upstaza lo realiza un neurocirujano cualificado en centros especializados en neurocirugía estereotáctica.

Upstaza ha recibido autorización de comercialización en Europa, Gran Bretaña e Israel.

Acerca de la deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC)
La deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC) es un trastorno genético mortal y poco frecuente que suele causar discapacidad y sufrimiento graves desde los primeros meses de vida, afectando a todos los aspectos de la vida: físico, mental y conductual. El sufrimiento de los niños con deficiencia de AADC puede verse agravado por: episodios de crisis oculógiras angustiosas similares a convulsiones que provocan que los ojos se vuelvan hacia arriba en la cabeza, vómitos frecuentes, problemas de comportamiento y dificultad para dormir.

La vida de los niños afectados se ve gravemente afectada y acortada. También suelen ser necesarias la fisioterapia, la terapia ocupacional y la logopedia, así como intervenciones, incluida la cirugía, para tratar complicaciones potencialmente mortales, como infecciones y problemas graves de alimentación y respiración.

Acerca de Translarna™ (ataluren)
Translarna (ataluren), descubierta y desarrollada por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración proteica diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración del código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El desorden resultante es determinado por que proteína no puede ser expresada en su totalidad y ya no es funcional, como la distrofina en Duchenne. Translarna, el nombre comercial de ataluren, está autorizado en varios países para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (DMDnm) en pacientes ambulatorios a partir de los 2 años de edad. Ataluren es un nuevo medicamento en investigación en Estados Unidos.

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)
Afecta principalmente a varones, Duchenne es un trastorno genético raro y mortal que provoca debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y conduce a la muerte prematura a mediados de los 20 años debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria. Es un desorden muscular progresivo causado por la falta de proteína distrofina funcional. La distrofina es crítica para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluidos los músculos esqueléticos, del diafragma, y del corazón. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de andar (pérdida de la deambulación) a partir de los 10 años, seguida de la pérdida del uso de los brazos. Posteriormente, los pacientes con Duchenne sufren complicaciones pulmonares potencialmente mortales, que requieren ventilación asistida, y complicaciones cardiacas al final de la adolescencia y a los 20 años.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una empresa biofarmacéutica mundial centrada en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que aportan beneficios a los pacientes con trastornos poco frecuentes. La capacidad de PTC de innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos a escala mundial es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores. La misión del PTC es facilitar el acceso a los mejores tratamientos a los pacientes que tienen pocas o ninguna opción terapéutica. La estrategia de PTC consiste en aprovechar su sólida experiencia científica y clínica y su infraestructura comercial mundial para llevar terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. Para saber más sobre la PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y Twitter en @PTCBio.

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Declaración prospectiva

Este comunicado de prensa contiene previsiones en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995. Todas las afirmaciones contenidas en este comunicado, salvo las relativas a hechos históricos, son previsiones, incluidas las relativas a: las expectativas, planes y perspectivas futuras de PTC, incluidos los plazos previstos para la presentación de solicitudes y respuestas reglamentarias, la comercialización y otros asuntos relacionados con sus productos y candidatos a productos; la estrategia de PTC, las operaciones futuras, la situación financiera futura, los ingresos futuros, los costes previstos; el alcance, los plazos y los aspectos financieros de la priorización de nuestra cartera estratégica y las reducciones de plantilla; y los objetivos de la dirección. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras “orientación”, “plan”, “anticipar”, “creer”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “puede”, “objetivo”, “potencial”, “hará”, “haría”, “podría”, “debería”, “continuar” y expresiones similares.

Los resultados, el rendimiento o los logros reales de PTC podrían diferir materialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que hace como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con: el resultado de las negociaciones sobre precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores para los productos o candidatos a productos de PTC que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; la capacidad de PTC para utilizar los resultados del Estudio 041, un ensayo clínico aleatorizado, controlado con placebo, de 18 meses de duración, de Translarna para el tratamiento de la nmDMD seguido de una prórroga abierta de 18 meses, y de su estudio internacional de registro de fármacos para respaldar una aprobación de comercialización de Translarna para el tratamiento de la nmDMD en Estados Unidos; si los investigadores están de acuerdo con la interpretación de PTC de los resultados de los ensayos clínicos y la totalidad de los datos clínicos de nuestros ensayos de Translarna; las expectativas con respecto a Upstaza, incluida cualquier presentación reglamentaria y posibles aprobaciones, comercialización, capacidades de fabricación, la posible consecución de hitos de desarrollo, reglamentarios y de ventas y pagos contingentes que PTC pueda estar obligada a realizar; efectos empresariales significativos, incluidos los efectos de las condiciones industriales, de mercado, económicas, políticas o reglamentarias; cambios en las leyes, reglamentos, tasas y políticas fiscales y de otro tipo; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos a productos de PTC; el enfoque científico y el progreso general del desarrollo de PTC; y los factores analizados en la sección “Factores de riesgo” del Informe Anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada de vez en cuando en otras presentaciones de PTC ante la SEC. Le instamos a que considere detenidamente todos estos factores.

Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en fase de desarrollo, el desarrollo, la aprobación reglamentaria y la comercialización de nuevos productos entrañan riesgos significativos. No hay garantías de que ningún producto vaya a recibir o mantener la aprobación reglamentaria en ningún territorio, ni de que vaya a tener éxito comercial, incluidos Translarna y Upstaza.

Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan las opiniones de PTC únicamente en la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar ninguna de dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o los cambios en los planes, perspectivas, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que se produzcan después de la fecha de este comunicado de prensa, salvo que lo exija la ley.

Siglas: 
BLA: Solicitud de licencia biológica
DMD: Distrofia muscular de Duchenne
EMA: Agencia Europea de Medicamentos
FDA: Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
MAA: Solicitud de autorización de comercialización
NDA: Solicitud de nuevo medicamento
PKU: Fenilcetonuria

Referencias:

  1. Tai CH, et al. Eficacia y seguridad a largo plazo de eladocagene exuparvovec en pacientes con deficiencia de AADC. Mol Ther. 2022;30(2):509-518.
  2. Chien et al. La terapia génica AGIL-AADC produce mejoras sostenidas en los hitos motores y de desarrollo hasta los 5 años en niños con deficiencia de AADC. Póster presentado en la 48th Annual Meeting of the Child Neurology Society, Charlotte, NC, USA, Oct 23-26, 2019.
  3. Chien YH, et al. Eficacia y seguridad de la terapia génica AAV2 en niños con deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática: un ensayo abierto de fase 1/2. Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.