La FDA asignó una fecha objetivo según la ley PDUFA el 29 de marzo de 2023 para la presentación de la NDA con base en datos de extensión de control aleatorizado y a largo plazo para leniolisib como tratamiento para las APDS, una inmunodeficiencia primaria poco común 

LEIDEN, Países Bajos, 29 de septiembre de 2022 /PRNewswire/ — Pharming Group N.V. (“Pharming” o “la Compañía”) (Euronext Ámsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) anuncia que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó la revisión prioritaria de su Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA) para leniolisib, un inhibidor selectivo del fosfoinosítido 3-quinasa delta (PI3Kδ) de administración oral, para el tratamiento de la inmunodeficiencia primaria poco común por síndrome de fosfoinosítido 3-quinasa delta activado (APDS) en adultos y adolescentes de 12 años y más en los Estados Unidos. La FDA asignó el 29 de marzo de 2023 como fecha objetivo de acuerdo con la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA), en línea con una clasificación de revisión prioritaria.

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Presentada por Pharming el 29 de julio de 2022, la NDA recibió el respaldo de datos positivos de un estudio de fase II/III del leniolisib, el cual cumplió con sus criterios de valoración coprimarios de reducción en el índice de tamaño de los ganglios linfáticos y la corrección de la inmunodeficiencia en la población objetivo. Esos resultados demostraron la eficacia del leniolisib sobre el placebo, con una reducción estadísticamente significativa desde el tamaño de referencia del índice de lesiones de linfadenopatías (p = 0,006) y la normalización de la disfunción inmune, como lo demuestra el aumento en la proporción de células B vírgenes desde el valor de referencia (p = 0,002). Estos hallazgos indican una reducción en los marcadores de enfermedad asociados con el APDS, cuyas características clínicas incluyen una significativa linfoproliferación y disfunción inmune, así como un mayor riesgo de linfoma. Además, los datos de seguridad del estudio mostraron que el leniolisib fue bien tolerado por los participantes. También se presentaron como parte de la aplicación los datos de un ensayo clínico de extensión a largo plazo y de etiqueta abierta que incluyó a 38 pacientes con APDS que fueron tratados con leniolisib durante una media de 102 semanas.

Anurag Relan, MD, MPH, director médico de Pharming, comentó:
“La aceptación por parte de la FDA para la revisión prioritaria de Solicitud de Nuevo Fármaco de Pharming para el leniolisib es un hito que demuestra nuestro compromiso de abordar las necesidades insatisfechas de los pacientes con enfermedades poco comunes. Con la revisión de la FDA, el leniolisib avanza aún más a lo largo de la ruta normativa como un potencial tratamiento dirigido modificador de la enfermedad para el APDS en adultos y adolescentes de 12 años y más en los Estados Unidos, quienes actualmente dependen de terapias de apoyo como los antibióticos y la terapia de reemplazo de inmunoglobulina. Esperamos seguir trabajando en estrecha colaboración con la FDA, así como con las autoridades reguladoras de todo el mundo, para que el leniolisib esté disponible para inmunólogos, hematólogos y sus pacientes con APDS”.

Acerca del síndrome de fosfoinosítido 3-quinasa δ activado (APDS)
El APDS es una inmunodeficiencia primaria rara que afecta a entre 1 y 2 personas por millón. Es causado por variantes en cualquiera de dos genes, el PIK3CD o el PIK3R1, los cuales regulan la maduración de los glóbulos blancos. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3Kδ (fosfoinositido 3-quinasa delta).1,2 Una señalización equilibrada en la vía PI3Kδ es esencial para la función inmune fisiológica. Cuando esta vía es hiperactiva, las células inmunes no maduran ni funcionan correctamente, lo que lleva a la inmunodeficiencia y la desregulación.1,3 El APDS se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.4,5 Debido a que estos síntomas pueden estar asociados a una variedad de enfermedades, incluidas otras inmunodeficiencias primarias, con frecuencia las personas con APDS son diagnosticadas de manera errónea y sufren un retraso diagnóstico medio de 7 años.6 Dado que el APDS es una enfermedad progresiva, este retraso puede provocar una acumulación de la afectación a lo largo del tiempo, incluido el daño pulmonar permanente y el linfoma.4-7 La única manera de diagnosticar de forma definitiva esta enfermedad es a través de pruebas genéticas.

Acerca de leniolisib
Leniolisib es un inhibidor de moléculas pequeñas de la isoforma delta de la subunidad catalítica 110 kDa de clase IA PI3K con actividades inmunomoduladoras y potencialmente antineoplásicas. Leniolisib inhibe la producción de fosfatidilinositol-3-4-5-trisfosfato (PIP3). El PIP3 sirve como un importante mensajero celular que activa el AKT (a través de PDK1) y regula una multitud de funciones celulares como proliferación, diferenciación, producción de citocinas, supervivencia celular, angiogénesis y metabolismo. A diferencia del PI3Kα y el PI3Kβ, que se expresan de manera ubicua, el PI3Kẟ y el PI3Kγ se expresan principalmente en células de origen hematopoyético. El papel central del PI3Kẟ como regulador de numerosas funciones celulares del sistema inmune adaptativo (células B y, en menor medida, células T), así como del sistema inmune innato (neutrófilos, mastocitos y macrófagos), es un fuerte indicador de que el PI3Kẟ es una diana terapéutica válida y potencialmente efectiva para varias enfermedades inmunes. Hasta la fecha, leniolisib ha sido bien tolerado tanto durante el primer ensayo en humanos de fase 1 en personas sanas como en el estudio de fase II/III habilitador de registro.

Acerca de Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) es una compañía biofarmacéutica global dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades poco comunes, debilitantes y potencialmente mortales. Pharming desarrolla y comercializa una cartera innovadora de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, incluidas pequeñas moléculas, productos biológicos y terapias génicas que están entre fase inicial y avanzada. Pharming tiene su sede principal en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados en todo el mundo que atienden a pacientes en más de 30 mercados en Norteamérica, Europa, Oriente Medio, África y Asia Pacífico.

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Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas, incluso con respecto al cronograma y el progreso de los estudios preclínicos de Pharming, así como a los ensayos clínicos de sus candidatos a productos, las perspectivas clínicas y comerciales de Pharming, la capacidad de Pharming para superar los desafíos planteados por la pandemia de la COVID-19 para la conducción de su negocio y las expectativas de Pharming con respecto a sus requerimientos proyectados de capital de trabajo y recursos en efectivo, declaraciones que están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y supuestos, incluidos, entre otros, el alcance, progreso y expansión de los ensayos clínicos de Pharming y las ramificaciones del costo de los mismos, así como los desarrollos clínicos, científicos, normativos y técnicos. A la luz de estos riesgos e incertidumbres, y de otros riesgos e incertidumbres que se describen en el Informe anual 2021 de Pharming y en el Informe anual en el Formulario 20-F para el año terminado el 31 de diciembre de 2021 presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores de los Estados Unidos, es posible que los eventos y las circunstancias que se analizan en dichas declaraciones prospectivas no ocurran, y los resultados reales de Pharming podrían diferir sustancial y de manera adversa con respecto a los previstos o implícitos. Cualquier declaración prospectiva hace referencia exclusivamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basa en la información disponible para Pharming a la fecha de esta publicación. 

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Referencias 

  1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
  2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
  3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
  4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
  5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
  6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
  7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

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